Výzkum inovativních farmaceutických firem v ČR: investice ve výši 1,9 miliardy Kč

Pokud chceme v České republice i nadále klinická hodnocení udržet a zvýšit konkurenceschopnost zejména vůči ostatním státům a regionům, je nutná metodická podpora ze strany Ministerstva zdravotnictví a využití zkušeností z koronavirové pandemie. „Státní ústav pro kontrolu léčiv podporuje realizace klinických hodnocení. Jako regulační úřad se nemůžeme zapojit do výzkumu, ale poskytujeme konzultace, pomoc při přípravě dokumentace a pořádáme semináře. Jsme si vědomi, jak důležitá klinická hodnocení jsou a jak velký význam mají pro pacienty,“ vysvětluje Mgr. Irena Storová, MHA, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL).

Moderní medicínský výzkum koresponduje se závratným rozvojem poznání o povaze a příčině chorob. „Díky výzkumu zjišťujeme, že onemocnění dříve považovaná za jednotná jsou vlastně souborem mnoha různých onemocnění jen s obdobným jmenovatelem. Proto nyní inovativní medicína směřuje k personalizované, biologické a genetické léčbě. Oblast nového výzkumu se přesouvá ze širokých terapeutických oblastí a plošného hodnocení k vysoce specifickým diagnózám,“ vysvětluje Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M., výkonný ředitel AIFP.

„Z analýzy vyplynulo, že v roce 2019 bylo v ČR jen společnostmi sdruženými v AIFP realizováno 389 klinických hodnocení, 55 procent z nich v oblasti onkologických onemocnění a imunologie,“ říká Jakub Dvořáček1. Oproti roku 2015 došlo u obou oblastí k nárůstu2. Inovativní společnosti v České republice hodnotí také léčiva na onemocnění nervové soustavy (39), v oblasti kardiologie a cévních onemocnění (39), revmatologie (22), onemocnění dýchacích cest (16), endokrinologie (17), psychiatrie (3) a další oblasti (40). „V roce 2019 se zvýšilo množství nově započatých klinických hodnocení, byť celkový počet výzkumných projektů ve srovnání s rokem 2017 poklesl,“ doplňuje Mgr. Zdeněk Dušek, senior manažer společnosti EY.

Investice farmaceutických společností: 1,9 miliardy korun

Realizace klinických hodnocení je pro výzkumné týmy často velmi prestižní záležitostí. „Díky klinickým studiím se k pacientům dostávají nejmodernější vysoce inovativní přípravky řadu let před jejich registrací, lékařské týmy jsou v kontaktu s nejnovějšími technologiemi a znalostmi v oboru, zlepšuje se zdravotní péče poskytovaná pacientům a dochází také k transferu technologií a znalostí,“ říká MUDr. Jiří Škopek, Ph.D., vedoucí Klinicko-farmakologické jednotky Fakultní Thomayerovy nemocnice.

Významné jsou také finanční prostředky, které s klinickým hodnocením souvisejí. Jen v roce 2019 investovaly farmaceutické společnosti v souvislosti s klinickým hodnocením okolo 1,9 miliardy korun, z toho zhruba 1,6 miliardy putovalo přímo do zdravotnického sektoru, necelých 100 milionů pak bylo zaplaceno na poplatcích regulátorům a etickým komisím. Ve srovnání s rokem 2017 jde o nárůst o přibližně 300 milionů korun. „Inovativní farmaceutické společnosti jsou tak dlouhodobě jedněmi z největších podporovatelů klinických výzkumných aktivit v České republice,“ informuje o kontextu investic Zdeněk Dušek.

Přesun do specializovaných center

Klinická hodnocení se zapojením pacientů mohou v ČR probíhat pouze ve zdravotnických zařízeních. Velká část klinických hodnocení se realizuje a zejména dříve realizovala v ambulantní sféře a menších zdravotnických pracovištích podle jejich terapeutického zaměření. Díky změnám povahy klinického hodnocení, tlaku na multidisciplinaritu i čím dál komplexnější a komplikovanější povahu výzkumných projektů se nyní často přesouvají do velkých nemocnic a specializovaných pracovišť, tzv. Centres of Excelence. Vznikají zde vysoce specializované, koncentrované týmy, které se dlouhodobě věnují provádění klinického hodnocení. Jejich aktivity jsou efektivnější, a tudíž se celkový počet výzkumných týmů postupně snižuje. Nejvíce výzkumných týmů se účastní onkologických (493), kardiologických (427) a imunologických klinických studiích (415).

Ve sledovaném roce participovalo na klinických studiích realizovaných AIFP celkem 16 854 pacientů. Nejvíce pacientů bylo zapojeno v kardiologických (6431), neurologických (2151) a onkologických (1989) výzkumných projektech. Počet pacientů účastnících se klinických studií postupně klesá, což souvisí se zmiňovaným novým charakterem studií.

Shodně s přechozími lety, nejčastěji byla i v roce 2019 prováděna klinická hodnocení tzv. fáze III, kdy jsou účinnost a bezpečnost hodnoceného léčivého přípravku ověřovány na velkých souborech pacientů před finální registrací. V uplynulém roce bylo realizováno 286 klinických studií ve fázi III, které se na celkovém objemu hodnocení podílely 74 procent. Naopak nejméně studií bylo zaznamenáno v úvodní fázi I, kdy se obvykle na zdravých dobrovolnících zjišťuje bezpečnost a tolerance lidského organismu vůči nové léčivé látce.

Klinické hodnocení v době koronavirové pandemie

Systém klinického hodnocení se v průběhu pandemie musel vyrovnávat s mnoha obtížemi. „Abychom zajistili plynulý chod, vydal SÚKL v březnu loňského roku (a následně 12x aktualizoval) Stanovisko odboru klinických hodnocení léčivých přípravků SÚKL k probíhajícím klinickým hodnocením a k ještě nezahájeným klinickým hodnocením v souvislosti s covid-19,“ vysvětluje paní ředitelka Storová.

Stanovisko zahrnovalo několik mimořádných opatření, která např. napomohla pokračovat v účasti v klinických hodnocení mj. u onkologických pacientů s oslabenou imunitou, kteří by mohli být při cestování do center klinického hodnocení ohroženi.

Jednalo se např. o:

• Opatření k možnosti zajištění návštěv v centrech (covidová anamnéza, ochranné pomůcky pro zdravotníky i pacienty zajištěné zadavatelem, telefonické objednání na čas, apod.).
• Možnost zapojení Home care – pro zajištění vizit v domácím prostředí pacienta, i možnost podání léků, kontrolní odběry, dovoz léků.
• Zajištění vzdáleného monitoringu prostřednictvím videokonference při dodržení požadavků GDPR vyplývajících ze zákona č. 110/2019 Sb. Zároveň tím došlo i k částečnému snížení administrativní zátěže zdravotnických pracovníků, která realizaci studií doprovází. Budoucnost klinického hodnocení v ČR: potřebujeme jednotnou metodiku

Klinické hodnocení v České republice je značně heterogenní – každé zdravotnické zařízení má jiná pravidla, jiné pokyny, administrativní zátěž všech zapojených pracovišť i zadavatelů je enormní. Díky tomu mnohdy dochází ke zpomalení zahájení vlastní realizace studií, což je s ohledem na celosvětový tlak na rychlost vývoje problematické. Farmaceutické společnosti se proto někdy obracejí na zdravotnická zařízení v jiných zemích, kde je zejména proces před zahájením studií méně komplikovaný a zdlouhavý.

Abychom v ČR udrželi zejména vysoce přínosná a inovativní klinická hodnocení, je nezbytná podpora státu. „Potřebujeme aktualizovaný, jednotný metodický pokyn ze strany Ministerstva zdravotnictví, který by jasně a závazně definoval procesy ve zdravotnických zařízeních vedoucí k zahájení a provádění klinického hodnocení. V každém zdravotnickém zařízení, které se podílí na výzkumu léků, by měl být zřízen dedikovaný tým odborníků s adekvátními kompetencemi, který se bude zabývat výhradně administrací klinického hodnocení. Je nutné také definovat obecný smluvní rámec, včetně administrativních a organizačních pokynů a zřetelně nastavit standardy spolupráce,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.

„Od roku 2022 nás čeká v oblasti klinických hodnocení velká změna, a to začátek společného posuzování klinických hodnocení členskými státy v rámci EU, v účinnost totiž vejde nařízení Evropského parlamentu a rady č. 536/2014 o klinických hodnoceních humánních léčivých přípravků. I tato změna by mohla znamenat větší zájem o provádění klinických hodnocení v EU,“ uvádí závěrem paní ředitelka Storová.